全球首例人类活体基因编辑取得阶段性成果，你怎么看？
关于人体首次基因编辑实验9月5日公布的结果来看：人体基因编辑疗法应该是安全的，而且达到了一些预期效果，但目前还不能确定第一批实验最终是否能成功。
汉特(Hunter)综合征
汉特
关于人体首次基因编辑实验9月5日公布的结果来看：人体基因编辑疗法应该是安全的，而且达到了一些预期效果，但目前还不能确定第一批实验最终是否能成功。
汉特(Hunter)综合征
汉特(Hunter)综合征是一种遗传性疾病，X染色体伴性隐性遗传，患者都为男性，也叫做“黏多糖贮积症Ⅱ型，严重型患者一般死于十几岁的时候。汉特(Hunter)综合征患者缺乏有活性的能分解黏多糖的基因。导致黏多糖在细胞中堆积，对整个身体中造成功能破坏。基因编辑技术是一种精确的基因治疗方，可以永久性地改变染色体DNA，可能治愈这种疾病。
基因编辑治疗法初步测试效果
去年11月，Brian Madeux成为第一个在体内测试基因编辑治疗的人。通过静脉注射基因编辑工具，精确定位并帮助其修复突变的DNA。他是两名接受治疗的患者中的一员，因为首次人体测试极度谨慎，早期治疗研究的主要目的是测试安全性，所以Brian Madeux接受的是低剂量治疗，远低于在灵长类动物研究中的剂量。目前为止这两名低剂量患者尿液中黏多糖几乎没有变化，对一名接受低剂量治疗的患者的肝脏活检也没有发现发生基因编辑的证据。
但是，在另外两名接受中等剂量治疗的患者中（中等剂量是前两名低剂量患者的两倍），接受治疗的四个月内尿液中黏多糖水平分别下降了32%和61%；呕吐频率在四个月后也下降了51%。这可能是基因治疗有效的一个迹象，因为在接受基因治疗后患者黏多糖水平一直在下降。但是有两种严重的副作用：一名患者因支气管炎住院，另一名患者因心率不齐而住院，但这些副作用是由于他们的疾病和既存状况，而不是基因治疗引起的。在这项研究中，另外还有两名患者接受了最高剂量的测试，10倍于低剂量目前，还在观察中。
所以目前这个结果确实是令人鼓舞的，在中等剂量患者身上可以看到一些明显的效果。基因编辑技术对于严重甚至致死性的遗传性疾病来说，可以从根源是根据病因纠正疾病基因可以摆脱终身用药。
